Tulip Zell- und Gentherapie

Zell- und Gentherapien zählen zu den vielversprechendsten Fortschritten in der modernen Medizin. Während die erste Welle personalisierter Therapien bereits zu besseren Behandlungsergebnissen für die Patienten führt, durchlaufen Dutzende weitere derzeit klinische Studien. Einige davon stehen kurz vor dem Abschluss FDA . Der Markt wird in den nächsten fünf Jahren voraussichtlich mit einer zweistelligen durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 36,52 % wachsen.

Zell- und Gentherapien revolutionieren zwar die Behandlung lebensbedrohlicher Krankheiten, stellen jedoch eine Reihe erheblicher Herausforderungen bei der Herstellung dar. Herkömmliche Ansätze in Arzneimittelherstellung angesichts des Zeitrahmens und des Maßes an Individualisierung, die für die Herstellung personalisierter Medikamente erforderlich sind, Arzneimittelherstellung immer realisierbar.

Kurz gesagt: Diese neuen Therapien erfordern einen neuen Ansatz beim Herstellungsprozess.

Tulip Herstellern von Zell- und Gentherapien dabei helfen, mit der Flexibilität zu arbeiten, die diese Behandlungen erfordern.

Durch die Automatisierung der Rückverfolgbarkeit, die Erleichterung der Skalierung (Skalierung in der Breite und Tiefe) sowie die Vereinfachung von Qualitätssicherung und Compliance Tulip Ihnen helfen, die Produktion in jeder Phase zu beschleunigen.

Gen- und Zelltherapien sind eine aufstrebende Klasse der Immuntherapie. Bei diesen Therapien wird die genetische Zusammensetzung der weißen Blutkörperchen eines Patienten oder Spenders so verändert, dass sie unter anderem seltene Krebserkrankungen und neurologische Erkrankungen bekämpfen können.

Derzeit gibt es zwei Methoden zur Verabreichung von Zell- und Gentherapien. Bei beiden müssen T-Zellen entnommen und so verändert werden, dass sie chimäre Antigenrezeptoren (CARs) bilden. Im Wesentlichen nutzen diese veränderten T-Zellen das körpereigene Immunsystem, um sich an Tumore anzuheften und deren Wachstum aufzuhalten.

Die ersten beiden Therapien, die auf den Markt kamen – „Kymriah“ von Novartis und „Yescarta“ von Kite/Gilead – sind autologe CAR-T-Therapien . Bei diesem Verfahren werden T-Zellen vom Patienten entnommen, modifiziert und anschließend demselben Patienten wieder verabreicht. Diese Therapien ermöglichen zwar eine wirklich personalisierte Behandlung, doch die naturgemäß kleinen Chargen („Einzelchargen“) und die unveränderlichen Zeitvorgaben (die Medikamente müssen fertiggestellt sein, solange der Patient noch behandelbar ist) machen ihre Herstellung zu einer Herausforderung.

Im Gegensatz zu autologen CAR-T-Therapien, die nur einem einzelnen Patienten zugutekommen, werden bei allogenen CAR-T-Therapien T-Zellen von Spendern gewonnen , um eine Behandlung für eine größere Patientengruppe herzustellen. Diese Form der personalisierten „Eins-zu-Viele“-Therapie hat das Potenzial, mehr Patienten zu erreichen, und kann die Zeit bis zur Behandlung verkürzen, da Unternehmen einen Vorrat anlegen können. Wie bei autologen Therapien stehen Hersteller jedoch auch bei allogenen Behandlungen vor einer Reihe einzigartiger Herausforderungen. Dazu gehören die Nachverfolgung der Wirksamkeit, Qualität und Stabilität jeder Charge, um die Konsistenz über alle Dosen hinweg sicherzustellen, sowie die schnelle Skalierung der Produktion.

Die Herstellung von Zell- und Genprodukten ist von Natur aus komplex. Doch all diese Schwierigkeiten werden durch einen einzigen Faktor noch verschärft: den Zeitdruck. Das rasante Tempo, mit dem die Unternehmen diese Therapien auf den Markt bringen, wird nur noch von den kurzen und gnadenlosen Entwicklungszyklen übertroffen, die erforderlich sind, um den Patienten die Behandlungen zur Verfügung zu stellen. Daher sind Agilität, Flexibilität und Datenzugänglichkeit für den Herstellungsprozess von entscheidender Bedeutung.

Hier sind die Herausforderungen, denen sich die Hersteller personalisierter Medikamente gegenübersehen.

Geschwindigkeit – Die Entwicklungszyklen in der Zell- und Gentherapie sind extrem kurz. Jede Charge muss innerhalb weniger Monate hergestellt und dem Patienten verabreicht werden. Lange „Vene-zu-Vene“-Zeiten können daher dazu führen, dass weniger Patienten erreicht werden oder – schlimmer noch – das Zeitfenster für die Behandlung verpasst wird.

Hoher manuelle Aufwand – Die Herstellung von Zell- und Gentherapien ist manuell und zeitaufwendig. Strenge regulatorische Vorgaben hinsichtlich Dokumentation und Compliance führen zu einer starken Abhängigkeit von Papier, was längere Durchlaufzeiten, hohen Personalaufwand und eine höhere Fehlerquote bei der Dokumentation oder Übertragung zur Folge hat.

Skalierbarkeit – Die für die personalisierte Medizin charakteristische Variabilität und Individualisierung erschwert die Skalierung zwischen Forschungs-, klinischer und Markteinführungsphase. Die Reproduktion von Laborergebnissen und der Technologietransfer in großem Maßstab stellen bei biologischen Materialien, die von Patient zu Patient und von Spender zu Spender variieren können, eine besondere Herausforderung dar. Erschwerend kommt hinzu, dass viele Therapien im Rahmen akademischer Protokolle entwickelt werden, die nicht auf Skalierbarkeit ausgelegt sind. Infolgedessen ist die Skalierung nach oben zur Deckung der Nachfrage sowie die Skalierung nach außen auf neue Einrichtungen mit erheblichen Risiken verbunden.

Rückverfolgbarkeit – Der „kreislaufartige“ Ablauf dieser Therapien macht die Rückverfolgbarkeit unerlässlich. Der Weg von den klinischen Einrichtungen, in denen die Proben entnommen werden, zu den GMP-konformen Produktionsstätten und zurück umfasst mehrere Übergaben, und die Gewährleistung der Produktkette (Chain of Custody) und der Identitätskette (Chain of Identity) ist unerlässlich, um sichere Behandlungsergebnisse für die Patienten zu gewährleisten. Mit den derzeitigen Methoden ist die lückenlose Rückverfolgbarkeit jeder Charge mit erheblichem Aufwand verbunden, und das Erreichen des vorgeschriebenen Rückverfolgbarkeitsniveaus ist ein sehr manueller, zeitaufwändiger Prozess.

Kleine Chargengrößen – Trotz des Trends hin zu allogenen Therapien werden Zell- und Gentherapien in kleinen Chargengrößen hergestellt. Herkömmliche Abschreibungspläne für die Produktion, die auf großen Patientengruppen und langen Produktlebenszyklen basieren, sind für Zell- und Gentherapien oft nicht geeignet.

Bedarf an Echtzeitdaten – Mehr noch als Arzneimittelherstellung herkömmlichen Arzneimittelherstellung unterliegen die für die Herstellung von Zell- und Gentherapien erforderlichen Materialien Schwankungen. Dies gilt vom Design viraler Vektoren bis hin zur Maximierung von Reinheit und Ausbeute. Infolgedessen kann die Herstellung von Zell- und Genprodukten fortlaufende Prozessanpassungen erfordern. Daher ist es unerlässlich, dass Hersteller über Echtzeitdaten verfügen, um fundierte Entscheidungen treffen und bei Bedarf schnell handeln zu können.

Fehlende Spezialsoftware – Die Herstellung von Zell- und Gentherapien wird durch eine Vielzahl spezialisierter Hardware erleichtert. Im Bereich der Software gab es jedoch vergleichsweise weniger Innovationen. Das bedeutet, dass Unternehmen im Bereich der Zell- und Gentherapie darauf angewiesen sind, mit Softwarelösungen zu arbeiten, die für ein anderes Produktionsparadigma entwickelt wurden.

In Anerkennung ihres Potenzials, neue Patientengruppen zu versorgen, FDA die FDA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für Zell- und Gentherapien FDA . Um diese Zulassung zu erhalten, FDA die FDA jedoch eine Softwareplattform zur Steuerung und Koordination des Herstellungsprozesses.

Hier Tulip helfen.

Tulip eine Anwendungsplattform, die speziell für agile Umgebungen entwickelt wurde. Tulip alle Funktionen, die Sie zur Überwachung und Koordination der Produktion in einer GMP-Anlage benötigen. Dabei erfüllt die Plattform die Anforderungen an Geschwindigkeit, Flexibilität und Rückverfolgbarkeit, die für personalisierte Therapien erforderlich sind.

Herkömmliche Lösungen für das Produktionsmanagement lassen sich nur langsam implementieren. Die durchschnittliche Einführungszeit beträgt 15 bis 16 Monate. Bei einer Einführung nach dem Wasserfallmodell können kurzfristig auftretende oder sich ändernde Anforderungen zu Verzögerungen im Zeitplan führen und die Zeit bis zur Wertschöpfung verlängern.

Zudem lassen sich diese Systeme nur schwer anpassen. Selbst kleine Anpassungen können Wochen bis Monate in Anspruch nehmen. Die Kosten summieren sich.

Mit Tulip können Hersteller Anwendungen entwickeln und diese innerhalb von Tagen oder Wochen statt Monaten bereitstellen. Die Plattform wurde speziell dafür konzipiert, in regulierten Umgebungen eine schnelle Amortisation zu ermöglichen. Mit dem Anwendungsgenerator Tulipkönnen Sie mehrere Anwendungen parallel entwickeln, gleichzeitig bereitstellen und kontinuierlich iterieren. Applications ändern, neu konfigurieren und skalieren, ohne andere Anwendungen zu beeinträchtigen oder validierte Prozesse zu stören. Das Ergebnis sind mehr Flexibilität, schnellere Fertigungszyklen und mehr Transparenz in den Prozessen.

Wir arbeiten derzeit mit einigen der weltweit führenden Pharmahersteller zusammen. Unsere Kunden aus der Pharmabranche nutzen Tulip so unterschiedliche Aufgaben wie die Anlagenüberwachung, die digitale Protokollierung sowie als durchgängiges System für das Produktionsmanagement und die Produktionskoordination bei der Herstellung oraler Festdosierungen. Tulip Ihren Produktionslinien Tulip – nicht umgekehrt.

Im Folgenden finden Sie einige Beispiele dafür, wie Tulip dazu beitragen Tulip , die spezifischen Herausforderungen bei der Herstellung von Zell- und Gentherapien zu bewältigen.

Agile Implementierungen – Tulip die schnellste Amortisationszeit unter den Fertigungslösungen für Unternehmen. Mit Tulip können Hersteller standortweite Lösungen mithilfe agiler Methoden implementieren – und so schnell und parallel zielgerichtete, praxistaugliche Lösungen entwickeln. Auf diese Weise können Sie Funktionen einführen und Mehrwert schaffen, ohne monatelang Anforderungen zu erfassen und eine monolithische Lösung zu entwerfen.

Native IoT Prozessüberwachung – Tulip eine IIoT . Das bedeutet, dass Tulip sich sofort nach der Installation mit Ihren Geräten, Sensoren und Anlagen verbinden Tulip . Dadurch reduziert sich der Zeitaufwand für die manuelle Datenerfassung, und alle Datenströme, die für den Nachweis von Qualität und Compliance erforderlich sind, stehen sofort zur Verfügung.

Prozesstransparenz in Echtzeit – Echtzeitanalysen sind ein unverzichtbares Instrument zur Minimierung von Durchlaufzeiten und zur Sicherung der Qualität. Tulip Ihre Fertigungsprozesse Tulip und erfasst automatisch Daten von Anlagen, Maschinen, Sensoren und Bedienern. Alle von der Plattform erfassten Daten werden in einfach zu konfigurierenden Tabellen gespeichert und können in individuell anpassbaren Analyse-Dashboards visualisiert werden. Diese Ebene der Transparenz liegt in der Regel unterhalb der Validierungsebene und kann dazu beitragen, die Produktion zu beschleunigen, indem Ausfallzeiten vermieden und Produktionsabläufe optimiert werden.

Automatisierte Rückverfolgbarkeit auf Patientenebene – Die Gewährleistung der Rückverfolgbarkeit auf Chargenebene ist mit einem enormen manuellen Aufwand verbunden. Mit Tulip werden Chargenhistorie und Herkunftsdaten automatisch erfasst und in durchsuchbaren Datenbanken gespeichert. Tulip können in der Produktion, in Kliniken und am Behandlungsort sowie zur Koordinierung der Logistik eingesetzt werden und ermöglichen so eine echte durchgängige Rückverfolgbarkeit.

Skalierbare, übertragbare Softwaresysteme – Eine der größten Herausforderungen herkömmlicher Fertigungssysteme ist die Produktionsaufnahme und die horizontale Skalierung auf CDMOs. Da Softwarelösungen in der Regel maßgeschneidert sind, erfordert jede neue Anlage eine neue Lösung, die von Grund auf neu entwickelt werden muss. Tulip lassen sich nahtlos vertikal und horizontal skalieren. Komplette Produktionssysteme können auf neue Standorte übertragen werden. Neue Konfigurationen lassen sich innerhalb von Stunden und Tagen statt Monaten fertigstellen. Wenn Sie mit einem CDMO zusammenarbeiten, können die Anwendungen, die Sie während der klinischen Phase entwickeln, für die nächste Phase an den neuen Standorten eingeführt werden.

Digitale Geschichtsunterlagen – Herkömmliche Geschichtsunterlagen basieren auf manuellen, papiergebundenen Verfahren. Tulip anderen Tulip bei der Verwaltung von Geschichtsunterlagen und macht den Zugriff auf die für die Einhaltung von Vorschriften erforderlichen Teile dieser Unterlagen einfacher denn je.

Vereinfachte Compliance – Vereinfachte Compliance ist eine natürliche Folge von besserer Transparenz, leicht zugänglichen Daten und digitalen Verlaufsaufzeichnungen. Tulip alle Daten und Aufzeichnungen, die Sie zum Nachweis von Qualität und Compliance benötigen.

Im Bereich der Zell- und Gentherapien decken sich die Interessen der Unternehmen weitgehend mit denen der Patienten. Wenn eine Vereinfachung der Herstellung durch eine verkürzte Markteinführungszeit den Wettbewerbsvorteil eines Unternehmens sichern kann, trägt sie gleichzeitig dazu bei, dass mehr Patienten die lebensrettende Behandlung erhalten, die sie benötigen.

Doch während Zell- und Gentherapien die Medizin voranbringen, stoßen sie gleichzeitig an die Grenzen herkömmlicher Produktionssysteme.

Tulip eine GMP-konforme Lösung, die speziell auf die besonderen Herausforderungen der personalisierten Medizin zugeschnitten ist. Tulip lässt sich für jede Produktionsphase individuell konfigurieren und Tulip Ihnen dabei helfen, Ihre Produkte schneller auf den Markt zu bringen und die damit verbundenen Kosten zu senken.

Wenn Sie wissen möchten, wie wir Ihnen dabei helfen können, die Herstellung personalisierter Medikamente zu vereinfachen, nehmen Sie Kontakt mit uns auf.