Tulip la thérapie cellulaire et génique

Les thérapies cellulaires et géniques comptent parmi les avancées les plus prometteuses de la médecine moderne. Alors que la première vague de thérapies personnalisées améliore déjà les résultats pour les patients, des dizaines d’autres sont en cours d’évaluation dans le cadre d’essais cliniques. Plusieurs d’entre elles approchent des dernières étapes du processus d’autorisation de la FDA. Le marché devrait connaître une croissance annuelle composée à deux chiffres, de 36,52 %, au cours des cinq prochaines années.

Si les thérapies cellulaires et géniques révolutionnent la manière dont nous traitons les maladies potentiellement mortelles, elles posent toutefois un certain nombre de défis importants en matière de fabrication. Les approches traditionnelles de Fabrication pharmaceutique toujours adaptées aux délais et au degré de personnalisation requis pour produire des médicaments sur mesure.

En résumé, ces nouvelles thérapies nécessitent une nouvelle approche du processus de fabrication.

Tulip aider les fabricants de thérapies cellulaires et géniques à faire preuve de la souplesse que ces traitements exigent.

En automatisant la traçabilité, en facilitant la montée en puissance et en simplifiant les processus de qualité et de conformité, Tulip vous aider à accélérer la production à chaque étape.

Les thérapies géniques et cellulaires constituent une nouvelle catégorie d'immunothérapies. Ces thérapies consistent à modifier la composition génétique des globules blancs d'un patient ou d'un donneur afin de lutter contre des cancers rares et des troubles neurologiques, entre autres pathologies.

À l'heure actuelle, il existe deux méthodes d'administration des thérapies cellulaires et géniques. Toutes deux nécessitent le prélèvement et la modification de lymphocytes T afin de produire des récepteurs antigéniques chimériques (CAR). En substance, ces lymphocytes T modifiés utilisent le système immunitaire de l'organisme pour se fixer aux tumeurs et enrayer leur progression.

Les deux premières thérapies à avoir été commercialisées, le Kymriah de Novartis et le Yescarta de Kite/Gilead, sont des thérapies CAR-T autologues . Avec cette méthode, les lymphocytes T sont prélevés chez un patient, modifiés, puis réinjectés au même patient. Si ces traitements permettent des prises en charge véritablement personnalisées, les lots intrinsèquement petits (« lots unitaires ») et les délais non négociables (les médicaments doivent être prêts tant que le patient est encore traitable) rendent leur fabrication difficile.

Contrairement aux thérapies CAR-T autologues, qui s’adressent à un seul patient, les thérapies CAR-T allogéniques consistent à prélever des lymphocytes T sur des donneurs afin de produire un traitement destiné à une population plus large de patients. Cette forme de thérapie personnalisée « un pour plusieurs » a le potentiel de toucher davantage de patients et peut réduire les délais de mise en place du traitement en permettant aux entreprises de constituer un stock. À l'instar des thérapies autologues, les traitements allogéniques posent toutefois aux fabricants un certain nombre de défis spécifiques. Il s'agit notamment de suivre la puissance, la qualité et la stabilité de chaque lot afin de garantir la cohérence entre les doses, ainsi que d'augmenter rapidement la production.

La fabrication des produits cellulaires et géniques est intrinsèquement complexe. Mais toutes ces difficultés sont aggravées par un facteur unique : la contrainte de temps. Le rythme effréné auquel les entreprises commercialisent ces thérapies n'a d'égal que la brièveté et l'exigence des cycles de développement nécessaires pour mettre ces traitements à la disposition des patients. Par conséquent, l'agilité, la flexibilité et l'accessibilité des données sont essentielles au processus de fabrication.

Voici les défis auxquels sont confrontées les entreprises qui fabriquent des médicaments personnalisés.

Rapidité – Les cycles de développement en thérapie cellulaire et génique sont extrêmement courts. Chaque lot doit être fabriqué et administré au patient en l’espace de quelques mois. Par conséquent, des délais « de la veine à la veine » trop longs peuvent se traduire par un nombre réduit de patients traités ou, pire encore, par le fait de manquer la fenêtre thérapeutique.

Très manuel – La fabrication des thérapies cellulaires et géniques est un processus manuel et chronophage. Les normes réglementaires strictes en matière de documentation et de conformité entraînent un recours massif au papier, ce qui se traduit par des délais de production plus longs, des coûts de main-d'œuvre élevés et un risque accru d'erreurs de notation ou de transcription.

Évolutivité – La variabilité et la personnalisation propres à la médecine personnalisée rendent difficile la transposition entre les phases de recherche, clinique et commerciale. La reproduction des résultats obtenus en laboratoire et le transfert de technologie à grande échelle constituent un défi particulier avec les matériaux biologiques, qui peuvent varier d’un patient à l’autre et d’un donneur à l’autre. Pour compliquer encore davantage la situation, de nombreux traitements sont développés selon des protocoles universitaires qui n’ont pas été conçus pour une mise à l’échelle. En conséquence, la montée en puissance pour répondre à la demande et l’extension à de nouvelles installations comportent des risques considérables.

Traçabilité – Le caractère « circulaire » du cycle de ces thérapies rend la traçabilité indispensable. Le parcours, qui va des sites cliniques de prélèvement aux installations de fabrication conformes aux BPF, puis revient aux sites cliniques, implique de nombreux transferts ; il est donc impératif de garantir la chaîne de traçabilité et la chaîne d'identité afin d'assurer la sécurité des patients. Avec les méthodes actuelles, la traçabilité de bout en bout de chaque lot nécessite des efforts considérables, et le respect du niveau de traçabilité requis constitue un processus très manuel et chronophage.

Petits lots – Même avec la transition vers les thérapies allogéniques, les thérapies cellulaires et géniques sont produites en petits lots. Les plans d'amortissement traditionnels, qui reposent sur de larges populations de patients et de longs cycles de vie des produits, ne sont souvent pas adaptés aux thérapies cellulaires et géniques.

Besoin de données en temps réel – Plus encore que Fabrication pharmaceutique traditionnels Fabrication pharmaceutique , les matériaux nécessaires à la production de thérapies cellulaires et géniques sont soumis à des variations. Cela vaut aussi bien pour la conception des vecteurs viraux que pour l'optimisation de la pureté et du rendement. Par conséquent, la fabrication de produits cellulaires et géniques peut nécessiter des ajustements continus des procédés. Il est donc essentiel que les fabricants disposent de données en temps réel pour étayer leurs décisions et agir rapidement lorsque cela s'avère nécessaire.

Manque de logiciels spécialisés – De nombreux équipements spécialisés facilitent la fabrication de produits destinés à la thérapie cellulaire et génique. En revanche, le domaine des logiciels a connu relativement peu d’innovations. Cela signifie que les entreprises spécialisées dans la thérapie cellulaire et génique sont contraintes d’utiliser des solutions logicielles conçues pour un autre modèle de fabrication.

Consciente du potentiel de ces thérapies pour traiter de nouvelles populations de patients, la FDA propose une procédure de validation accélérée pour les thérapies cellulaires et géniques. Toutefois, pour obtenir cette validation, la FDA exige la mise en place d'une plateforme logicielle permettant de gérer et de coordonner le processus de fabrication.

C'est là que Tulip vous aider.

Tulip une plateforme d'applications conçue pour les environnements agiles. Tulip toutes les fonctionnalités nécessaires pour surveiller et coordonner la production dans un site de fabrication conforme aux BPF. Et elle le fait d'une manière qui répond aux exigences de rapidité, de flexibilité et de traçabilité requises pour les thérapies personnalisées.

Les solutions traditionnelles de gestion de la production sont longues à mettre en œuvre. Leur déploiement prend en moyenne entre 15 et 16 mois. Les déploiements selon le modèle en cascade impliquent que des exigences de dernière minute ou des modifications de ces dernières peuvent repousser les délais et retarder la rentabilisation.

De plus, ces systèmes sont difficiles à modifier. Même de petites adaptations peuvent prendre des semaines, voire des mois. Les coûts s'accumulent.

Avec Tulip, les fabricants développent des applications et les déploient en quelques jours ou quelques semaines, et non en plusieurs mois. La plateforme est spécialement conçue pour permettre une mise en valeur rapide dans les environnements réglementés. L'outil de création d'applications Tulipvous permet de développer plusieurs applications en parallèle, de les déployer simultanément et d'itérer en continu. Applications être modifiées, reconfigurées et mises à l'échelle sans nuire aux autres applications ni perturber les processus validés. Il en résulte une flexibilité accrue, des cycles de fabrication plus rapides et une meilleure visibilité sur les processus.

Nous travaillons actuellement avec certains des plus grands fabricants pharmaceutiques au monde. Nos clients du secteur pharmaceutique utilisent Tulip des tâches aussi variées que la surveillance des équipements, la tenue d'historiques numériques, ainsi que comme système complet de gestion et d'orchestration de la production pour la fabrication de médicaments oraux sous forme solide. C'est Tulip vos lignes de production, et non l'inverse.

Voici quelques-unes des façons dont Tulip aider à relever les défis spécifiques liés à la fabrication de produits de thérapie cellulaire et génique.

Déploiements agiles – Tulip le délai de rentabilisation le plus court parmi les solutions de fabrication destinées aux entreprises. Avec Tulip, les fabricants peuvent mettre en œuvre des solutions à l'échelle de l'usine en utilisant une méthodologie agile, qui permet de concevoir rapidement et en parallèle des solutions ciblées et exploitables. Vous pouvez ainsi introduire des fonctionnalités et créer de la valeur sans passer des mois à recueillir les besoins et à concevoir une solution monolithique.

IoT native IoT la surveillance des processus – Tulip une plateforme IIoT . Cela signifie que Tulip se connecter à vos appareils, capteurs et équipements dès son installation. Cela réduit le temps consacré à la collecte manuelle des données et rend instantanément disponibles tous les flux de données nécessaires pour garantir la qualité et la conformité.

Visibilité des processus en temps réel – L'analyse en temps réel est un outil essentiel pour réduire les délais de production et garantir la qualité. Tulip vos processus de fabrication en collectant automatiquement les données provenant des équipements, des machines, des capteurs et des opérateurs. Toutes les données recueillies par la plateforme sont stockées dans des tableaux faciles à configurer et peuvent être visualisées dans des tableaux de bord analytiques personnalisables. Ce niveau de visibilité s'applique généralement en amont de la phase de validation et peut contribuer à accélérer la production en éliminant les temps d'arrêt et en améliorant les processus de routage de la production.

Traçabilité automatisée au niveau du patient – Assurer la traçabilité au niveau des lots nécessite un travail manuel considérable. Avec Tulip, l'historique et la généalogie des lots sont automatiquement enregistrés et stockés dans des bases de données consultables. Tulip peuvent être utilisées en production, dans les cliniques et sur le lieu de soins, ainsi que pour coordonner la logistique, rendant ainsi possible une véritable traçabilité de bout en bout.

Systèmes logiciels évolutifs et transférables – L’un des principaux défis des systèmes de fabrication traditionnels réside dans la mise en production et l’extension à des CDMO. Les solutions logicielles étant généralement conçues sur mesure, chaque nouvelle installation nécessite une nouvelle solution, développée entièrement de zéro. Tulip s’adaptent en profondeur et en largeur de manière transparente. Des systèmes de production complets peuvent être transférés vers de nouvelles installations. De nouvelles configurations peuvent être mises en place en quelques heures ou quelques jours, et non en plusieurs mois. Si vous travaillez avec un CDMO, les applications que vous développez pendant la phase clinique peuvent être déployées sur les nouveaux sites pour la phase suivante.

Archives numériques – Les archives traditionnelles reposent sur des procédures manuelles et papier. Tulip les archives sous un angle différent, facilitant plus que jamais l'accès aux éléments nécessaires à la conformité.

Conformité simplifiée – La simplification de la conformité découle naturellement d'une meilleure visibilité, de données accessibles et d'archives numériques. Tulip toutes les données et tous les documents dont vous avez besoin pour attester de la qualité et de la conformité.

En matière de thérapies cellulaires et géniques, les intérêts des entreprises coïncident étroitement avec ceux des patients. Si la simplification des processus de fabrication permet à une entreprise de conserver son avantage concurrentiel en accélérant la mise sur le marché, elle garantit également qu’un plus grand nombre de patients puissent bénéficier du traitement vital dont ils ont besoin.

Mais si les thérapies cellulaires et géniques font progresser la médecine, elles repoussent également les limites des systèmes de fabrication traditionnels.

Tulip une solution conforme aux BPF, spécialement conçue pour relever les défis spécifiques de la médecine personnalisée. Adaptable à chaque étape de la production, Tulip vous Tulip commercialiser vos produits plus rapidement tout en réduisant les coûts associés.

Si vous souhaitez savoir comment nous pouvons vous aider à simplifier la fabrication de vos médicaments personnalisés, n'hésitez pas à nous contacter.