Tulip la terapia celular y génica

Las terapias celulares y génicas se encuentran entre los avances más prometedores de la medicina moderna. Mientras que la primera oleada de terapias personalizadas ya está mejorando los resultados de los pacientes, hay docenas más que se encuentran en fase de ensayo clínico. Varias de ellas se acercan a las etapas finales del proceso de aprobación de la FDA. Se prevé que el mercado crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta de dos dígitos, concretamente del 36,52 %, durante los próximos cinco años.

Si bien las terapias celulares y génicas están revolucionando el tratamiento de enfermedades potencialmente mortales, plantean una serie de retos importantes en materia de fabricación. Los enfoques convencionales de la fabricación farmacéutica no siempre son viables, dados los plazos y el grado de personalización que exige la producción de medicamentos personalizados.

En resumen, estas nuevas terapias requieren un nuevo enfoque del proceso de fabricación.

Tulip ayudar a los fabricantes de terapias celulares y génicas a operar con la agilidad que exigen estos tratamientos.

Al automatizar la trazabilidad, facilitar la ampliación de la producción y simplificar los procesos de calidad y cumplimiento normativo, Tulip ayudarle a acelerar la producción en cada etapa.

Las terapias génicas y celulares constituyen una nueva clase de inmunoterapia. Estas terapias consisten en modificar la composición genética de los glóbulos blancos de un paciente o de un donante para combatir cánceres raros y trastornos neurológicos, entre otras afecciones.

En la actualidad, existen dos métodos para administrar terapias celulares y génicas. Ambos requieren la obtención y modificación de células T para producir receptores de antígenos quiméricos (CAR). En esencia, estas células T modificadas utilizan el sistema inmunitario del organismo para adherirse a los tumores y frenar su avance.

Las dos primeras terapias que han llegado al mercado, Kymriah de Novartis y Yescarta de Kite/Gilead, son terapias autólogas con células T con receptores de antígenos de tipo CAR . Con este método, se extraen células T del paciente, se modifican y, a continuación, se reinyectan al mismo paciente. Si bien estas terapias permiten tratamientos verdaderamente personalizados, los lotes intrínsecamente pequeños («lotes de uno») y los plazos inamovibles (los fármacos deben estar listos mientras el paciente aún es susceptible de recibir tratamiento) hacen que su fabricación sea un reto.

A diferencia de las terapias CAR-T autólogas, que se administran a un solo paciente, las terapias CAR-T alogénicas recogen células T de donantes para producir un tratamiento destinado a una población más amplia de pacientes. Esta forma de terapia personalizada «uno a muchos» tiene el potencial de llegar a más pacientes y puede reducir el tiempo de espera hasta el inicio del tratamiento, al permitir a las empresas crear un stock. Sin embargo, al igual que las terapias autólogas, los tratamientos alogénicos plantean a los fabricantes una serie de retos únicos. Entre ellos se incluyen el seguimiento de la potencia, la calidad y la estabilidad de cada lote para garantizar la uniformidad entre las dosis, y la rápida ampliación de la producción.

La fabricación de productos celulares y genéticos es intrínsecamente compleja. Sin embargo, todas estas dificultades se ven agravadas por un único factor: la presión del tiempo. El ritmo vertiginoso al que las empresas lanzan estas terapias al mercado solo es comparable a los ciclos de desarrollo, breves e implacables, necesarios para hacer llegar los tratamientos a los pacientes. En consecuencia, la agilidad, la flexibilidad y la accesibilidad de los datos son esenciales para el proceso de fabricación.

Estos son los retos a los que se enfrentan las empresas que fabrican medicamentos personalizados.

Rapidez: los ciclos de desarrollo en la terapia celular y génica son extremadamente cortos. Cada lote debe fabricarse y administrarse al paciente en cuestión de meses. En consecuencia, unos tiempos prolongados entre la extracción y la administración pueden suponer que se atienda a un menor número de pacientes o, lo que es peor, que se pierda la ventana terapéutica.

Altamente manual: la fabricación de terapias celulares y génicas es un proceso manual que requiere mucho tiempo. Las estrictas normas reglamentarias en materia de documentación y cumplimiento obligan a recurrir en gran medida al papel, lo que se traduce en ciclos de producción más largos, un esfuerzo humano costoso y una mayor incidencia de errores de anotación o transcripción.

Escalabilidad: la variabilidad y la personalización propias de la medicina personalizada dificultan la escalabilidad entre las fases de investigación, clínica y comercialización. Reproducir los resultados de laboratorio y transferir la tecnología a gran escala resulta especialmente complicado con materiales biológicos, que pueden variar de un paciente a otro y de un donante a otro. Para complicar aún más las cosas, muchas terapias se desarrollan siguiendo protocolos académicos que no fueron diseñados para la escalabilidad. En consecuencia, la ampliación para satisfacer la demanda y la expansión a nuevas instalaciones conllevan un riesgo considerable.

Trazabilidad: el carácter «circular» de estas terapias hace que la trazabilidad sea esencial. El recorrido desde los entornos clínicos, donde se realiza la recogida, hasta las instalaciones que cumplen las buenas prácticas de fabricación (BPF) y de vuelta implica múltiples traspasos, por lo que garantizar la cadena de custodia y la cadena de identidad es imprescindible para asegurar resultados seguros para los pacientes. Con los métodos actuales, la trazabilidad de principio a fin de cada lote requiere un esfuerzo considerable, y alcanzar el nivel de trazabilidad exigido es un proceso muy manual y que consume mucho tiempo.

Lotes de pequeño tamaño: incluso con la tendencia hacia las terapias alogénicas, las terapias celulares y génicas se producen en lotes de pequeño tamaño. Los planes de amortización tradicionales de la fabricación, que se basan en grandes poblaciones de pacientes y largos ciclos de vida de los productos, a menudo no resultan adecuados para las terapias celulares y génicas.

Necesidad de datos en tiempo real: más que en los procesos tradicionales de fabricación de productos farmacéuticos, los materiales necesarios para producir terapias celulares y génicas están sujetos a variaciones. Esto es así desde el diseño de los vectores virales hasta la optimización de la pureza y el rendimiento. En consecuencia, la fabricación de productos celulares y génicos puede requerir ajustes continuos en los procesos. Por lo tanto, es esencial que los fabricantes dispongan de datos en tiempo real para tomar decisiones fundamentadas y actuar con rapidez cuando sea necesario.

Falta de software especializado: una gran cantidad de hardware especializado facilita la fabricación de terapias celulares y génicas. Sin embargo, en el ámbito del software se ha producido una innovación relativamente menor. Esto significa que las empresas dedicadas a las terapias celulares y génicas se ven obligadas a trabajar con soluciones de software diseñadas para un paradigma de fabricación diferente.

En reconocimiento a su potencial para atender a nuevos grupos de pacientes, la FDA ofrece un procedimiento de validación acelerado para las terapias celulares y génicas. Sin embargo, para obtener dicha validación, la FDA exige una plataforma de software que permita gestionar y coordinar el proceso de fabricación.

Ahí es donde Tulip ayudar.

Tulip una plataforma de aplicaciones diseñada para entornos ágiles. Tulip todas las funciones necesarias para supervisar y coordinar la producción en una instalación que cumple con las buenas prácticas de fabricación (GMP). Y lo hace de una manera que satisface los requisitos de rapidez, flexibilidad y trazabilidad que exigen las terapias personalizadas.

Las soluciones tradicionales de gestión de la producción tardan mucho en implementarse. La implementación media lleva entre 15 y 16 meses. Las implementaciones basadas en el modelo en cascada implican que los requisitos de última hora o los cambios en los mismos pueden retrasar los plazos y posponer el tiempo de generación de valor.

Además, estos sistemas son difíciles de modificar. Las pequeñas adaptaciones pueden llevar de semanas a meses. Los costes se acumulan.

Con Tulip, los fabricantes crean aplicaciones y las implementan en cuestión de días o semanas, en lugar de meses. La plataforma está diseñada específicamente para permitir una rápida obtención de valor en entornos regulados. El generador de aplicaciones Tuliple permite crear varias aplicaciones en paralelo, implementarlas simultáneamente y realizar iteraciones de forma continua. Applications modificarse, reconfigurarse y escalarse sin afectar a otras aplicaciones ni alterar los procesos validados. El resultado es una mayor flexibilidad, ciclos de fabricación más rápidos y una mayor visibilidad de los procesos.

Actualmente colaboramos con algunos de los principales fabricantes farmacéuticos del mundo. Nuestros clientes del sector farmacéutico utilizan Tulip tareas tan diversas como la supervisión de equipos, el mantenimiento de registros históricos digitales y como sistema integral de gestión y coordinación de la producción para la fabricación de medicamentos orales en forma sólida. Tulip sus líneas de producción, y no al revés.

A continuación se exponen algunas de las formas en que Tulip ayudar a abordar los retos específicos de la fabricación de terapias celulares y génicas.

Implementaciones ágiles: Tulip el tiempo de retorno de la inversión más rápido entre las soluciones de fabricación para empresas. Con Tulip, los fabricantes pueden implementar soluciones en toda la planta utilizando una metodología ágil, diseñando soluciones específicas y viables de forma rápida y en paralelo. De este modo, puede introducir funcionalidades y crear valor sin tener que dedicar meses a recopilar requisitos y diseñar una solución monolítica.

IoT nativo IoT la supervisión de procesos: Tulip una plataforma IIoT . Esto significa que Tulip conectarse a sus dispositivos, sensores y equipos desde el primer momento. De este modo, se reduce el tiempo dedicado a la recopilación manual de datos y se garantiza la disponibilidad inmediata de todos los flujos de datos necesarios para demostrar la calidad y el cumplimiento normativo.

Visibilidad de los procesos en tiempo real: el análisis en tiempo real es una herramienta esencial para reducir los plazos de entrega y garantizar la calidad. Tulip sus procesos de fabricación, recopilando datos de forma automática de equipos, máquinas, sensores y operadores. Todos los datos recopilados por la plataforma se almacenan en tablas fáciles de configurar y pueden visualizarse en paneles de análisis personalizables. Este nivel de visibilidad suele situarse por debajo del nivel de validación y puede ayudar a acelerar la producción al eliminar los tiempos de inactividad y mejorar los procesos de planificación de la producción.

Trazabilidad automatizada a nivel de paciente: garantizar la trazabilidad a nivel de lote requiere un enorme esfuerzo manual. Con Tulip, el historial y la genealogía de los lotes se registran y almacenan automáticamente en bases de datos con capacidad de búsqueda. Tulip pueden utilizarse en la producción, en las clínicas y en el punto de atención, así como para coordinar la logística, lo que hace posible una verdadera trazabilidad de principio a fin.

Sistemas de software escalables y transferibles: uno de los mayores retos de los sistemas de fabricación tradicionales es la puesta en marcha de la producción y la ampliación a las CDMO. Dado que las soluciones de software suelen ser a medida, cada nueva instalación requiere una solución nueva, desarrollada desde cero. Tulip se amplían y escalan de forma fluida. Los sistemas de producción completos pueden transferirse a nuevas instalaciones. Las nuevas configuraciones pueden completarse en cuestión de horas o días, no de meses. Si trabaja con una CDMO, las aplicaciones que desarrolle durante la fase clínica pueden implementarse en las nuevas instalaciones para la siguiente fase.

Registros históricos digitales: los registros históricos tradicionales son procedimientos manuales en papel. Tulip los registros históricos de una manera diferente, facilitando más que nunca el acceso a los datos de los registros históricos necesarios para el cumplimiento normativo.

Cumplimiento normativo simplificado: el cumplimiento normativo simplificado es el resultado natural de una mayor visibilidad, datos accesibles y registros históricos digitales. Tulip todos los datos y registros que necesita para demostrar la calidad y el cumplimiento normativo.

En lo que respecta a las terapias celulares y génicas, los intereses de las empresas coinciden en gran medida con los de los pacientes. Si la simplificación de los procesos de fabricación permite a una empresa obtener una ventaja competitiva al acelerar el tiempo de comercialización, también garantiza que un mayor número de pacientes reciba el tratamiento vital que necesitan.

Sin embargo, a medida que las terapias celulares y génicas impulsan el avance de la medicina, también ponen a prueba los límites de los sistemas de fabricación tradicionales.

Tulip una solución compatible con las buenas prácticas de fabricación (GMP) y preparada para los retos específicos de la medicina personalizada. Tulip configurarse para cada fase de la producción, Tulip le Tulip comercializar sus productos más rápidamente y Tulip reducir los costes asociados a ello.

Si le interesa saber cómo podemos ayudarle a simplificar el proceso de fabricación de medicamentos personalizados, póngase en contacto con nosotros.