細胞・遺伝子治療Tulip

細胞療法および遺伝子療法は、現代医学において最も有望な進歩の一つです。第一世代の個別化治療がすでに患者の予後を改善している中、さらに数十の治療法が臨床試験の段階を進んでいます。そのうちのいくつかは、FDAの承認に向けた最終段階に差し掛かっています。この市場は、今後5年間で年平均成長率36.52％という二桁の成長率で拡大する見込みです。

細胞療法や遺伝子療法は、生命を脅かす疾患の治療法に革命をもたらしつつありますが、その製造には多くの重大な課題が伴います。個別化医療を実現するために求められる時間的制約やカスタマイズ性に対応するには、従来の医薬品製造手法では必ずしも適していない場合があります。

要するに、これらの新しい治療法には、製造プロセスに対する新たなアプローチが必要となる。

Tulip 、細胞・遺伝子治療のメーカーが、こうした治療法に求められる俊敏性を発揮して事業を展開Tulip 。

トレーサビリティの自動化、スケールアップ／アウトの促進、品質管理とコンプライアンスの簡素化を通じて、Tulip あらゆる段階での生産スピードアップを支援Tulip 。

遺伝子治療および細胞治療は、免疫療法の新たな分野です。これらの治療法は、患者やドナーの白血球の遺伝的構成を改変することで、希少がんや神経疾患などの疾患と闘うように作用します。

現在、細胞療法および遺伝子療法の投与方法には2つの手法があります。いずれも、キメラ抗原受容体（CAR）を生成するために、T細胞を採取し、改変する必要があります。要するに、これらの改変されたT細胞は、体内の免疫システムを利用して腫瘍に結合し、その進行を食い止めるのです。

市場に登場した最初の2つの治療法、ノバルティスの「キムリア」とカイト／ギリアドの「イェスカルタ」は、いずれも自己由来のCAR-T療法である 。 この手法では、患者からT細胞を採取し、改変を施した上で、再びその患者に投与する。これらの治療法は真に個別化された治療を可能にする一方で、製造ロットが本質的に小規模（「1人分のロット」）であり、かつ譲歩の余地のないタイムライン（患者が治療可能な状態にある間に薬剤を完成させなければならない）があるため、その製造は困難を伴う。

自家CAR-T療法が単一の患者を対象とするのに対し、同種CAR-T療法では ドナーからT細胞を採取し 、より多くの患者を対象とした治療薬を製造します。この「1対多」型の個別化療法は、より多くの患者に治療を届ける可能性を秘めており、企業が在庫を確保できるため、治療開始までの時間を短縮することができます。 しかし、自家療法と同様に、同種療法においても製造業者はいくつかの特有の課題に直面しています。これには、投与量間の均一性を確保するための各バッチの効力、品質、安定性の追跡や、生産の迅速な拡大などが含まれます。

細胞および遺伝子治療薬の製造は、その性質上、複雑なものです。しかし、こうした困難はすべて、ある一つの要因によってさらに深刻化しています。それは「時間的制約」です。これらの治療法を市場に投入しようとする企業の猛烈なスピードは、患者に治療を提供するために必要とされる、短く容赦のない開発サイクルに匹敵するものです。その結果、製造プロセスにおいては、俊敏性、柔軟性、そしてデータへのアクセス性が不可欠となっています。

個別化医療薬を製造する企業が直面している課題は以下の通りです。

スピード – 細胞・遺伝子治療の開発サイクルは 極めて短い。各バッチは、わずか数ヶ月のうちに製造され、患者に投与されなければならない。その結果、製造から投与までの期間が長引くと、治療を受けられる患者数が減少するだけでなく、最悪の場合、治療の最適な時期を逃すことにもなりかねない。

手作業が中心 – 細胞療法や遺伝子療法の製造は 手作業が多く 、時間を要する。文書化やコンプライアンスに関する厳格な規制基準により、紙媒体への依存度が高まっており、その結果、サイクルタイムの長期化、多大な人的労力、および記載ミスや転記ミスの発生率の上昇を招いている。

拡張性 – 個別化医療特有の多様性とカスタマイズ性により 、研究段階、臨床段階、市場段階の間で規模を拡大することが困難になっています。特に生物学的材料の場合、患者やドナーごとに特性が異なるため、実験室での結果を再現し、技術を大規模に展開することは極めて困難です。さらに状況を複雑にしているのは、多くの治療法が、大規模展開を想定して設計されていない学術的なプロトコルに基づいて開発されているという点です。 その結果、需要に応えるためのスケールアップや、新たな施設への展開には、多大なリスクが伴います。

トレーサビリティ – これらの治療法が「循環型」のプロセスをたどるため 、トレーサビリティは不可欠です。臨床現場での採取からGMP施設での製造、そして再び臨床現場へと戻るまでの流れには、複数の引き継ぎが伴います。患者の安全を確保するためには、保管の連鎖（Chain of Custody）と製品の同一性の連鎖（Chain of Identity）を保証することが必須です。現在の方法では、すべてのロットについてエンドツーエンドのトレーサビリティを確保するには多大な労力を要し、義務付けられたレベルのトレーサビリティを達成するには、手作業が多く、時間を要するプロセスとなっています。

小規模な製造ロット – 同種療法への移行が進んでいるとはいえ 、細胞・遺伝子治療薬は依然として 小規模なロットで製造されています。多数の患者数と長い製品ライフサイクルを前提とした従来の製造設備の償却計画は、細胞・遺伝子治療薬には適さない場合が少なくありません。

リアルタイムデータの必要性 – 従来の医薬品製造プロセス以上に 、細胞・遺伝子治療薬の製造に必要な材料は変動の影響を受けやすい。これは、ウイルスベクターの設計から、純度や収率の最大化に至るまで当てはまる。その結果、細胞・遺伝子治療薬の製造においては、継続的なプロセス調整が必要となる場合がある。したがって、製造業者にとっては、意思決定の根拠とするため、また必要に応じて迅速に対応するために、リアルタイムのデータを把握することが不可欠である。

専門ソフトウェアの不足 – 細胞・遺伝子治療の製造には、多くの 専用ハードウェアが 活用されています。しかし、ソフトウェアの分野では、それに比べてイノベーションが比較的少ないのが現状です。そのため、細胞・遺伝子治療企業は、異なる製造パラダイム向けに設計されたソフトウェアソリューションを使用せざるを得ない状況にあります。

新たな患者層への治療提供が期待されることを踏まえ、FDAは細胞・遺伝子治療に対して迅速な承認プロセスを提供しています。しかし、この承認を受けるためには、製造プロセスを管理・調整するためのソフトウェアプラットフォームがFDAによって求められています。

そこで、Tulip 役にTulip 。

Tulip アジャイル環境向けに構築されたアプリケーションTulip 。Tulip 、GMP施設における生産の監視と調整に必要なあらゆる機能Tulip 。そして、個別化治療に求められるスピード、柔軟性、トレーサビリティを十分に満たす形で、これらの機能を実現します。

従来の生産管理ソリューションは、導入に時間がかかります。導入には平均で15～16ヶ月を要します。ウォーターフォール型での導入では、直前の要件変更や要件の変更により、スケジュールがずれ込み、価値実現までの期間が遅れる可能性があります。

さらに、これらのシステムは変更が困難です。わずかなカスタマイズでも、数週間から数ヶ月かかることがあります。その結果、コストがかさむことになります。

Tulip、製造業者は数ヶ月ではなく、数日あるいは数週間でアプリケーションを構築し、展開することができます。このプラットフォームは、規制の厳しい環境においても迅速に価値を実現できるよう特別に設計されています。Tulipアプリケーションビルダーを使えば、複数のアプリケーションを並行して構築し、同時に展開し、継続的に改善を行うことが可能です。他のアプリケーションに影響を与えたり、検証済みのプロセスを乱したりすることなく、Applications 修正、再構成、スケーリングApplications 。その結果、柔軟性の向上、製造サイクルの短縮、そしてプロセスに対する可視性の向上が実現されます。

当社は現在、世界有数の製薬メーカー数社と提携しています。製薬業界のお客様は、Tulip 設備監視やデジタル履歴記録といった多岐にわたるTulip 、経口固形製剤製造におけるエンドツーエンドの生産管理・オーケストレーションシステムとしても活用しています。Tulip お客様の生産ラインTulip 。その逆ではありません。

以下に、Tulip 細胞・遺伝子治療の製造における具体的な課題の解決にどのようにTulip 、その一例をご紹介します。

アジャイル導入 – Tulip 、エンタープライズ向け製造ソリューションにおいて最速の価値Tulip 。Tulipを活用すれば、製造企業はアジャイル手法を用いてサイト全体にわたるソリューションを導入でき、的を絞った実用的なソリューションを迅速かつ並行して設計することが可能です。これにより、数か月をかけて要件を収集し、モノリシックなソリューションを設計する手間をかけずに、機能を導入し、価値を創出することができます。

IoT – IIoT 。つまり、Tulip 導入直後からお客様のデバイス、センサー、設備にTulip 。これにより、手動でのデータ収集にかかる時間を削減し、品質やコンプライアンスの証明に必要な各データストリームを即座に利用可能にします。

製造プロセスのリアルタイム可視化 – リアルタイム 分析は、リードタイムの短縮と品質確保に不可欠なツールです。Tulip 製造プロセスTulip 、設備、機械、センサー、および作業員から自動的にデータを収集します。プラットフォームによって収集されたすべてのデータは、設定が容易なテーブルに保存され、カスタマイズ可能な分析ダッシュボードで可視化できます。このレベルの可視化は通常、バリデーションの段階よりも下流で行われ、ダウンタイムの排除や生産工程の改善を通じて、生産のスピードアップに貢献します。

患者レベルでの自動トレーサビリティ – ロットレベルでのトレーサビリティを確保するには 、膨大な手作業を要します。Tulip を使用すれば、ロットの履歴や系譜が自動的に記録され、検索可能なデータベースに保存されます。Tulip 、製造現場、診療所、診療現場での使用に加え、物流の調整にも活用できるため、真のエンドツーエンドのトレーサビリティを実現します。

拡張性と移植性に優れたソフトウェアシステム – 従来の製造システムにおける最大の課題の一つは、 量産化やCDMOへの展開です。ソフトウェアソリューションは通常、特注であるため、新しい施設ごとに一から構築した新しいソリューションが必要となります。一方、Tulip 、シームレスにスケールアップおよびスケールアウトが可能です。完全な生産システムを新しい施設に移行することができます。 新しい構成の設定は、数ヶ月ではなく、数時間から数日で完了します。CDMOと提携している場合、臨床段階で開発したアプリケーションを、次のフェーズに向けて新しい拠点に展開することができます。

デジタル履歴記録 – 従来の 履歴記録は、手作業による紙ベースの手続きが主流でした。Tulip 履歴記録に対するTulip 一新し、コンプライアンス遵守に必要な履歴記録へのアクセスをこれまで以上に容易にします。

コンプライアンスの簡素化 – コンプライアンスの簡素化は 、可視性の向上、データの利用しやすさ、そしてデジタル化された履歴記録によって自然と実現されるものです。Tulip 、品質とコンプライアンスを証明するために必要なすべてのデータと記録をTulip 。

細胞・遺伝子治療の分野において、企業の利益と患者の利益は密接に結びついています。製造プロセスの簡素化によって市場投入までの期間を短縮し、企業の競争優位性を確保できるならば、それにより、より多くの患者が必要な命を救う治療を受けられるようになるのです。

しかし、細胞療法や遺伝子治療が医療の進歩を牽引する一方で、それらは従来の製造システムの限界に挑んでいる。

Tulip 、個別化医療が抱える特有の課題に対応できる、GMP準拠のソリューションTulip 。製造の各段階に合わせて柔軟に構成Tulip を活用することで、製品の市場投入を加速し、コスト削減Tulip 。

個別化医療の製造プロセスをいかに簡素化できるかについてご興味をお持ちでしたら、ぜひお問い合わせください。